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白血病是由于造血干细胞、前体细胞异常引起来的恶性的克隆性的疾病,它主要是由于恶性克隆性细胞的增殖,造成细胞增殖失控、凋亡的受抑,以及正常的骨髓造血细胞的生长受到抑制。白血病早期的表现,出现贫血,患者出现乏力、心悸,活动以后出现心慌症状,出现呼吸道的感染,有些病人可以出现牙龈的肿痛,同时伴有全身淋巴结的肿大,以及腹胀、干瘪的肿大引起来的腹胀,以及出现血尿,大便出血。严重出血症状,可以出现颅内出血,患者可以出现有头痛、抽搐、恶心、呕吐,肢体活动的障碍,严重的可以危及生命。
普纳替尼临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗;在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。
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