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培米替尼/佩米替尼是全球首款被批准用于治疗胆管癌的靶向药物,特别适用于已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期的胆管癌患者,这些患者通常无法通过手术治疗。在一项针对胆管癌患者的临床试验(FIGHT-202,NCT02924376)中,培米替尼表现出了显著的治疗效果。对于存在FGFR2融合/重排的患者,培米替尼单药治疗的总缓解率为36%,其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率达到了82%。临床研究还表明,培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月,与以往二三线治疗患者历史平均生存期的6-7个月相比,培米替尼二线治疗方案将患者生存期延长了3倍以上。
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