司美替尼-该药上市较晚,2024年1月1日才正式纳入医保,医保的限制也很苛刻,只能用于丛状神经纤维瘤患者,而且价格也非常高,一般家庭难以承受,目前仿制药里面只有老挝卢修斯生产的司美替尼正式上市,属于全球首仿。可以很大程度上缓解经济压力。目前有不少患者找到【医有我伴】想购买仿制版的司美替尼,但是又担心效果没有原研药好,其实大家大可不必担心,仿制药上市也是要经过临床试验的,如果效果和副作用不达标,也不会审批通过,所以大家大可不必担心这方面的问题。
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司美替尼由阿斯利康和默沙东共同研发,2020年4月已在美国获批上市,目前国内已经引进,但是价位很高。司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂, NF1基因编码神经纤维瘤蛋白,该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控,帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调,而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制,并可能导致肿瘤生长。司美替尼通过抑制这条途径中的MEK酶,潜在地抑制肿瘤生长。
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