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吉瑞替尼通过靶向并抑制FLT3的两种主要突变亚型——FLT3-ITD和FLT3-TKD，有效阻断了由这些突变引起的信号传导路径。这种特异性作用机制不仅抑制了白血病细胞的增殖，还诱导了它们的凋亡，从而显著提高了患者的缓解率和生存期。
在临床研究中，吉瑞替尼表现出卓越的疗效。一项针对复发或难治性FLT3突变AML患者的III期临床试验（ADMIRAL）显示，吉瑞替尼组患者的中位总生存期达到了9.3个月，而接受传统化疗的患者仅为5.6个月。此外，吉瑞替尼组患者的完全缓解率（CR）和复合完全缓解率（CRc）也显著高于化疗组，分别为21.1%和34%，而化疗组仅为10.5%和15.3%。这些数据充分证明了吉瑞替尼在治疗FLT3突变AML患者中的有效性。
吉瑞替尼的推荐起始剂量为每日120mg，患者需整片吞服，不可掰开或压碎。为确保药效的稳定，患者应在每天大约相同的时间服用药物，并可选择与食物同服或空腹服用。在用药过程中，医生会根据患者的具体情况进行剂量调整，以最大限度地提高疗效并降低不良反应。
吉瑞替尼在抑制FLT3突变的同时，对c-Kit等其他酪氨酸激酶仅有轻微的抑制作用，且能抑制与FLT3抑制剂耐药相关的酪氨酸激酶AXL的活性。这些特性使得吉瑞替尼在治疗FLT3突变AML患者中具有更高的选择性和更好的疗效。