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2011年10月,美国制药公司宣布,其实验药cabozantinib(XL184(卡博替尼))在甲状腺髓样癌三期临床实验中和安慰剂相比无进展生存期延长了百分之七十五,超过了原来的实验设计预期值。Cabozantinib(XL184(卡博替尼))治疗组患者的中位无进展生存期达11.2个月,而相应的安慰剂组只有4个月。该临床实验是一个国际多中心、随机、有安慰剂对照的双盲研究,共注册有315位局部晚期或转移性,且无法采用摘除手术的髓样甲状腺癌患者。
卡博替尼是一种可靶向MET、VEGFR、AXL、RET的多靶点激酶抑制剂,可通过减少调节性T细胞和髓样抑制细胞对肿瘤微环境产生影响。MET信号通路与尿路上皮癌的发病机制相关,多靶点激酶抑制剂卡博替尼已获批用于肾癌、甲状腺髓样癌和肝癌的一线或二线治疗。基于临床前研究和其他实体瘤中的研究结果,研究者开展了一项研究,以评估卡博替尼在铂类难治性转移性尿路上皮癌患者中疗效和安全性。近日,研究结果发表于《柳叶刀 · 肿瘤学》。