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卡马替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要针对MET信号通路。MET信号通路在多种癌症中扮演着重要角色，包括非小细胞肺癌、胃癌和尿路上皮癌等。通过抑制MET信号通路，卡马替尼能够阻断癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗癌症的目的。Capmatinib抑制由缺乏临床上可达到的外显子14浓度的突变MET变体驱动的癌细胞生长，并在源自人肺肿瘤的鼠肿瘤异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，该突变导致MET外显子14跳跃或MET扩增。
卡马替尼的临床应用主要集中在非小细胞肺癌的治疗上。在一项针对MET基因突变的非小细胞肺癌患者的临床试验中，卡马替尼显示出了显著的疗效。与传统化疗药物相比，卡马替尼能够显著延长患者的生存期，减轻症状，提高生活质量。此外，卡马替尼还在其他类型的癌症中进行了探索性研究，如胃癌和尿路上皮癌等。在初治患者(28例，先前没有接受过治疗)中，独立评审委员会（BIRC）评估的客观缓解率(ORR)为67.9%，疾病控制率(DCR)为96.4%。研究者评估的ORR为60.7%，DCR为96.4%。中位反应持续时间为12.6个月。
卡马替尼作为一种创新药物，具有许多优势。首先，它是一种口服药物，方便患者使用。其次，卡马替尼的副作用相对较小，患者可以更好地耐受治疗。然而，卡马替尼也面临着一些挑战。首先，其疗效可能受到患者基因型的影响，不是所有癌症患者都适合使用卡马替尼。其次，卡马替尼的价格相对较高，可能给部分患者带来经济压力。