培米替尼是一种小分子靶向药物，可同时抑制FGFR1.FGFR2.FGFR3。目前，该药物的片剂有三种规格：4.5毫克.9毫克和13.5毫克。2017年1月至2019年3月，该临床研究包括146名患者。其中107名患者有FGFR2基因融合或重排；20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变；18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前至少接受标准系统**，并取得了进展。中位随访时间为17.8个月。减少30%以上，达到临床缓解。**响应率为35.5%。
胆管癌是一种侵袭性强、预后差的高度恶性肿瘤。 (十年老店印度海外代购微信: ydhw588）许多患者在确诊后失去了手术的机会。晚期胆管癌的系统**方案极其稀缺。一线标准化疗的客观缓解率（ORR）仅为15%-26%。它经常耐药，没有标准的二线**方案。迫切需要新的**方案来改善患者的生活条件。今年4月，FDA加快批准培米替尼**FGFR2基因融合/重排后晚期胆管癌患者的上市申请。培米替尼作为胆管癌的**种靶向药物，有望改变胆管癌患者的临床**模式。
培米替尼的批准是基于临床试验。结果表明，在107例FGFR2融合/重排患者中，所有患者都对**有反应，其中培米替尼单药**总缓解率为36%，包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。疾病控制率为82%。平均缓解时间为9.1个月。63%的患者在6个月或更长时间内得到缓解，18%的患者在12个月或更长时间内得到缓解。上述数据显示，82%的患者控制了FGFR2融合/重排胆管癌的二线**，33%的患者显著减少或改善了肿瘤。
胆管癌是一种罕见的癌症，将消化液从肝脏输送到胆囊和小肠的细长胆管。在诊断过程中，大多数胆管癌患者已经处于晚期，这意味着他们不能接受手术**。对于这些患者，化疗组合药物已成为标准的初始**方法。纤维**生长因子受体2（FGFR2）在约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现。今天的批准适用于局部晚期或转移性胆管癌患者的肿瘤有FGFR2基因融合或其他重排。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤**中的FGFR2来防止肿瘤的生长和扩散。