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伊布替尼这款改变了血液癌症治疗的重磅药物，背后有着太多不可思议的数字，对于许多患者来说，它能带来接近90%的缓解率；从1期临床到最终获批，它只用了不到5年的时间；在首次获批的短短14个月内，它总共斩获了FDA的四项适应症批准。伊布替尼适用于白血病、淋巴瘤 ：慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞性淋巴瘤（CLL/SLL）。
伊布替尼治疗边缘区淋巴瘤（MZL）和滤泡性淋巴瘤（FL）疗效如何？MZL的发展通常与慢性感染有关，可能介导BCR信号通路激活，暗示BTK是MZL的潜在作用靶点。在一项伊布替尼单药治疗56例复发/难治性B细胞恶性肿瘤的I期临床研究中，4例可评估的复发/难治性MZL患者中1例获得PR,证明BCR信号传导是MZL细胞生长和存活的关键驱动因素。随后，另一项多中心、开放的II期临床研究评估了伊布替尼对既往接受过治疗的复发/难治性MZL患者的疗效和安全性，60例可评估疗效的患者ORR为48%，中位PFS为14.2个月。MZL亚型的反应率相似，但EMZL、SMZL和NMZL的中位PFS分别为13.8个月、19.4个月和8.3个月。一项伊布替尼联合来那度胺和利妥昔单抗治疗初治FL和MZL的II期临床研究结果显示，2年PFS达78%，且FL（ORR为97%，CR率为78%）患者可以获得较高的缓解率。
伊布替尼常见的副作用（发生于超过 30% 的患者中）：血小板减少或血小板功能改变引发出血并发症、腹泻、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、疲劳、肌肉骨骼痛、肿胀、上呼吸道感染、恶心和瘀斑。