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培米替尼（PEMAZYRE/PEMIGATINIB）是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用机制是抑制FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）的活性。FGFR2的异常激活在多种癌症中都有发现，包括胆管癌。通过抑制FGFR2，培米替尼能够有效地阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗癌症的目的。
FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。
在临床研究中，培米替尼在治疗胆管癌患者中表现出了显著的疗效。一项名为FIGHT-202的研究显示，对于携带FGFR2融合或重排突变的晚期胆管癌患者，培米替尼的中位无进展生存期达到了7.2个月，中位总生存期达到了21.1个月。这一数据相较于传统的化疗方案有了显著的提升，为患者带来了更好的生活质量和更长的生存期。
培米替尼并非适用于所有的胆管癌患者。只有那些经过基因检测确认携带FGFR2融合或重排突变的患者，才能从培米替尼治疗中获益。因此，对于胆管癌患者来说，接受基因检测是非常必要的。