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培米替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要针对FGFR2基因融合或其他重排形式的胆管癌。FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）是一种在细胞生长和分裂中起重要作用的蛋白质。当FGFR2基因发生异常融合或重排时，可能导致胆管癌的发生。培米替尼通过与FGFR2结合，阻止其信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。培米替尼靶向药是一种抗肿瘤药品，在使用药品以后主要是治疗肿瘤性疾病可以治疗胆管癌，药品可以充分的发挥药物作用，主要是减少癌细胞的扩散或者转移，也可以减少肿瘤的生长或者繁殖提高生活状态，延长患者生存时间，避免导致患者出现死亡的表现。
培米替尼主要适用于那些患有FGFR2基因融合或其他重排形式胆管癌的成年患者。这些患者在经过至少一种一线治疗后，病情仍未能得到控制或出现复发。需要注意的是，培米替尼并不适用于所有类型的胆管癌患者，因此在使用前需要进行基因检测，以确定患者是否适合接受培米替尼治疗。
多项临床试验表明，培米替尼在治疗FGFR2基因融合或其他重排形式胆管癌方面具有良好的疗效。FIGHT-202(NCT02924376)是一项多中心开放标签单臂试验，评估了PEMAZYRE在107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者中的疗效，这些患者的疾病在至少1次既往治疗中或治疗后出现进展，且具有FGFR2基因融合或非融合重排，由中心实验室进行的临床试验测定确定。预计合格的框内融合和其他重排在FGFR2基因的内含子17/外显子18内有一个断点，使FGFR2激酶结构域保持完整。